对抗肌病的显着进展

来源:云顶集团 作者:虞钢辨 人气: 发布时间:2019-10-29
摘要:儿童最常见的神经肌肉疾病会很快消失吗? Duchenne肌营养不良症逐渐攻击所有肌肉,一直是药物遗传学研究的主题,其结果特别令人鼓舞

儿童最常见的神经肌肉疾病会很快消失吗? Duchenne肌营养不良症逐渐攻击所有肌肉,一直是药物遗传学研究的主题,其结果特别令人鼓舞。

该研究周一在医学杂志“柳叶刀”上发表,该研究表明,由于DMD基因突变,可能部分恢复肌营养不良蛋白,缺乏蛋白质的水平。 他的第一批成果于5月在里尔举行的神秘大会上公布。

为实现这一目标,由英国研究所和美国公司AVI BioPharma资助的科学家们使用了“外显子跳”。 该治疗方法在于绕过遗传密码的畸变,以获得缩短但连贯的信息,从而恢复缺陷蛋白的产生。 在仍然能够行走治疗的19至5至15岁儿童中,有7名经历过蛋白质恢复,达到正常水平的18%。

然而,这个短暂的实验并没有在六分钟内导致肌肉功能和步行距离的变化。 这项研究还针对受Duchenne肌营养不良症影响的人群中的15%,这对3,500名新生儿中的男孩造成了打击。 然而,研究人员说,静脉治疗有可能改善杜兴肌营养不良的自然史,并且“现在必须在临床疗效试验中进行测试”。

无论如何,给孩子受到这种退行性疾病打击的家庭带来希望。

皮埃尔杜肯
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